Fundacja Chorób Mózgu przyłącza się do stanowiska Alzheimer Europe i ubolewa, że negatywna opinia Europejskiej Agencji Leków (EMA) na temat lecanemabu może pozbawić Europejczyków cierpiących na chorobę Alzheimera dostępu do leków dostępnych w USA i innych krajach.
Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Europejskiej Agencji Leków wydał 26 lipca negatywną opinię w sprawie wniosku o dopuszczenie do obrotu leku Eisai zawierającego lekanemab w leczeniu wczesnej fazy choroby Alzheimera.
Lecanemab został już zatwierdzony przez organy regulacyjne w Chinach, Hongkongu, Izraelu, Japonii, Korei Południowej i USA.
Fundacja Chorób Mózgu obawia się, że negatywna opinia CHMP pozbawi Europejczyków z łagodnymi zaburzeniami funkcji poznawczych lub łagodną demencją spowodowaną chorobą Alzheimera dostępu do opcji leczenia, dostępnych poza Unią Europejską
Fundacja Chorób Mózgu obawia się, że negatywna opinia CHMP pozbawi wyboru wszystkich pacjentów z wczesnym stadium choroby Alzheimera, dlatego apeluje o uwzględnienie pacjentów z chorobą Alzheimera i ich rodzin w ocenie ryzyka i korzyści związanych ze stosowaniem nowych leków.
Fundacja Chorób Mózgu ma nadzieję, że inne europejskie organy regulacyjne, takie jak brytyjska Agencja Regulacyjna ds. Leków i Produktów Opieki Zdrowotnej lub Swissmedic, wydadzą pozytywną rekomendację.
Organizacja ponawia swój apel o dalsze badania nad innymi opcjami leczenia choroby Alzheimera i innych demencji, w tym nad leczeniem objawowym, a także terapiami dla osób w bardziej zaawansowanych stadiach.
26 lipca 2024 r. , Luksemburg – Dzisiaj Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Europejskiej Agencji Leków (EMA) wydał negatywną opinię w sprawie wniosku o dopuszczenie do obrotu leku Eisai dla lecanemabu w leczeniu wczesnej choroby Alzheimera (łagodne upośledzenie funkcji poznawczych lub łagodna demencja spowodowana chorobą Alzheimera). W swojej opinii CHMP stwierdził, że korzyści z leczenia nie są wystarczająco duże, aby przeważyć nad ryzykiem związanym z lecanemabem.
Alzheimer Europe ubolewa nad negatywną decyzją CHMP. Osoby żyjące z chorobą Alzheimera i ich rodziny miały duże nadzieje i oczekiwania co do wprowadzenia nowych opcji leczenia w Europie. Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) udzieliła tradycyjnej zgody na lekanemab w lipcu 2023 r. po jednogłośnym poparciu jego skuteczności klinicznej przez komitet doradczy. Kluczowi płatnicy z USA, w tym Medicare, zgodzili się zapewnić szerokie pokrycie kosztów leczenia lekanemabu dla kwalifikujących się pacjentów z wczesną postacią choroby Alzheimera. Lekanemab został również zatwierdzony do leczenia wczesnej postaci choroby Alzheimera przez organy regulacyjne w Japonii (25 września 2023 r.), Chinach (3 stycznia), Korei Południowej (27 maja), Hongkongu (11 lipca) i Izraelu (12 lipca).
Odmowa EMA oznacza, że Europejczycy z wczesnym stadium choroby Alzheimera nie będą mieli dostępu do opcji leczenia, które są dostępne dla pacjentów w USA i innych krajach. Decyzja EMA wpłynie na osoby z chorobą Alzheimera w Unii Europejskiej, Islandii, Liechtensteinie i Norwegii. Oddzielne wnioski są rozpatrywane przez Swissmedic i Medicines and Healthcare products Regulatory Agency dla pacjentów w Szwajcarii i Wielkiej Brytanii, a Alzheimer Europe ma nadzieję, że te agencje regulacyjne podejmą pozytywną decyzję.
Po kilku głośnych niepowodzeniach ostatnie badania kliniczne lecanemabu i innych leków przeciwamyloidowych stanowiły punkt zwrotny w tej dziedzinie. Globalne badanie fazy 3 Clarity AD spełniło wszystkie swoje główne i drugorzędne punkty końcowe, wykazując 27% redukcję pogorszenia klinicznego po 18 miesiącach leczenia lecanemabem w globalnej skali poznawczej i funkcjonalnej, CDR-SB. Działania niepożądane, w tym obrzęk mózgu i mikrokrwawienia (określane jako „nieprawidłowości obrazowania związane z amyloidem” lub ARIA) były stosunkowo powszechne, a ciężkie objawy zgłoszono u 0,7% uczestników badania. Aby rozwiązać te problemy związane z bezpieczeństwem, FDA umieściła ostrzeżenie w czarnej ramce o ARIA w ulotce informacyjnej dotyczącej lecanemabu, stwierdzając, że przed rozpoczęciem leczenia należy wykonać badania genetyczne w kierunku ApoEε4, czynnika ryzyka ARIA. Regularne monitorowanie za pomocą skanów MRI zostało również zalecone przez amerykański organ regulacyjny.
Alzheimer Europe z zadowoleniem przyjęła tradycyjną akceptację lecanemabu przez FDA, a także rozważone podejście do identyfikacji pacjentów, którzy najprawdopodobniej odniosą korzyści z leczenia i wykluczenia tych, u których występuje największe ryzyko szkodliwych skutków ubocznych. Dokument stanowiska Alzheimer Europe w sprawie terapii antyamyloidowych [1] w chorobie Alzheimera podkreślił znaczenie równego dostępu do tych innowacyjnych metod leczenia, a także inkluzywna komunikacja umożliwiająca pacjentom rozważenie potencjalnego spowolnienia postępu klinicznego w porównaniu ze skutkami ubocznymi, kosztami i obciążeniami leczenia.
Organizacja jest głęboko rozczarowana faktem, że osoby z chorobą Alzheimera w Europie zostaną teraz wykluczone z dostępu do lecanemabu, bez możliwości dokonywania indywidualnych wyborów w oparciu o osobistą analizę ryzyka i korzyści leczenia. Alzheimer Europe ma nadzieję, że rzeczywiste ustalenia z rejestru pacjentów zleconego przez FDA lub z trwających badań nad lecanemabem dostarczą niezbędnych dowodów naukowych, aby regulatorzy UE mogli ponownie rozważyć swoje stanowisko.
Jean Georges, Dyrektor Wykonawczy Alzheimer Europe, oświadczył: „ Rozumiemy, że lecanemab nie jest cudownym lekiem dla wszystkich osób z chorobą Alzheimera. Jednak istnienie pierwszego leku modyfikującego przebieg choroby, o nowym sposobie działania, stanowi niezaprzeczalny, znaczący postęp w dziedzinie, która czekała na nowe leki przez ponad dwie dekady. Lecanemab wykazał wpływ na postęp choroby, a także na drugorzędne punkty końcowe, takie jak jakość życia i obciążenie opiekuna. Zamiast wykluczać wszystkich pacjentów z tego nowego leczenia ze względu na obawy dotyczące bezpieczeństwa, mieliśmy nadzieję, że Europejska Agencja Leków zatwierdzi lek z jasnym planem zarządzania ryzykiem w celu zajęcia się potencjalnymi skutkami ubocznymi ”.
Negatywna opinia EMA na temat zatwierdzenia dopuszczenia do obrotu lecanemabu stanowi poważny krok wstecz dla społeczności osób chorych na Alzheimera w Europie. Jednak Alzheimer Europe pozostaje podbudowany liczbą firm i organizacji, które nadal inwestują w badania i nowe opcje leczenia, które są obecnie opracowywane. Organizacja ponawia zatem swoje wezwanie do kontynuowania badań nad innymi opcjami leczenia, w tym terapiami objawowymi i metodami leczenia dla osób w bardziej zaawansowanych stadiach demencji.
Ponadto organizacja Alzheimer Europe niezmiennie opowiada się za holistycznym podejściem do choroby Alzheimera i innych rodzajów demencji, w ramach którego innowacyjne nowe metody leczenia są stosowane równolegle z poradnictwem, wsparciem i odpowiednią opieką nad osobami cierpiącymi na demencję i ich opiekunami przez cały okres trwania choroby.